初生孩患肌肉萎缩症 安省家庭急求300万买药救儿

【星岛综合报道】每隔几周,这对父母就带着幼儿Marcellinus到多伦多病童医院(Toronto 's Hospital for Sick Children),接受一种名为Spinraza的药物作脊椎注射,注射过程非常痛苦。

这对居住在Brantford的印尼移民夫妇Daniel Muljarahardja和Saraswati Muljarahardja,他们有两个孩子,父亲Daniel接受CTV新闻采访时说: “这次是我们来病童医院接受第四次的注射。”但注射Spinraza这种药物只能减缓,而不能阻止由脊髓性肌肉萎缩(Spinal Muscular Atrophy,SMA)引起的身体退化,这是一种遗传疾病,最终会导致儿子Marcellinus的行动能力、进食甚至呼吸能力下降。

许多有着脊髓性肌肉萎缩症的幼儿都会在三岁前死亡。这个家庭发起了一个名为“救治Marcel”(Cure for Marcel )的GoFundMe筹款活动,希望筹得300万元去购买一种名为Zolgensma的药物。这种一次性的注射,可以替代导致SMA的缺失基因,让身体产生必要的蛋白质,使肌肉正常发育。

但情况更为严峻的是,这不只昂贵,更没有多少时间可以等待,在加拿大孩子长到21公斤前便要注射,在美国期限是在两岁前。

Zolgensma这种药在去年12月才获得加拿大卫生部批准使用,但在获得省级资助之前,仍有几个阶段的谈判程序。

 

而Muljarahardja一家也知道,自己的筹款之路很艰难,截至周五下午,他们的筹得仅8.4万元。而Daniel最近更被解雇了,只找到一份临时工作,但他很感激老板尝试给他更多的工时去赚钱。

虽然新冠状病毒病阻碍了慈善筹款活动,但安省的印尼社区却很着力的去帮忙,但社区规模实在很小,所以他们希望以恩恤理由向安省卫生厅和药厂诺华(Novarti)寻求帮助。

卫生厅在一份声明中回应多伦多CTV新闻说: “我们知道SMA对安省家庭来说是毁灭性的。我们欢迎药物Zolgensma获得加拿大卫生部批准的消息。”他们表示,加拿大制药联盟(Canadian Pharmaceutical Alliance)一直在与诺华药厂合作。卫生厅并称,加拿大制药联盟 “还要求诺华公司在这些在审批过程完成前,为无法获得药物的患者提供额外的抚裇性援助”。

与此同时,这个家庭很感恩Marcel(他们这样称呼他的儿子)已经快三个月大了,没有任何症状。他们希望Spinraza能让他保持健康,直到他们得到Zolgensma这种药物,无论是通过哪种途。

(CTV图片) T11